近日，全球領先的堿基編輯及先導編輯公司貝斯生物宣布完成了數(shù)千萬美元A1輪融資，由香港Great Eagle VC領投，BV百度風投、信熹資本、廣大匯通、英國SPARK VC等機構跟投，現(xiàn)有股東弘暉基金持續(xù)追加投資，華興資本擔任獨家財務顧問。
本輪融資將用于推進公司包括通用現(xiàn)貨型Super-NK產(chǎn)品和體內編輯療法在內的多個堿基編輯治療管線進入IND申報和臨床試驗階段，并持續(xù)發(fā)揮公司堿基編輯底層專利工具和先導編輯專利工具的優(yōu)勢，不斷拓寬合作應用場景。本次融資后，Great Eagle VC 首席投資官James Zhang 博士將加入貝斯生物董事會。
貝斯生物的創(chuàng)始團隊成員早年從斯坦福大學醫(yī)學院、貝勒醫(yī)學院、MD Anderson癌癥中心等國內外知名生物醫(yī)學科研機構博士畢業(yè)后，分別在基因編輯、NK細胞、免疫細胞研發(fā)和CMC、運營管理、臨床和投融資等領域有20到30年的經(jīng)驗，成功負責過中美多個免疫細胞產(chǎn)品的IND和NDA。公司在2021年4月成立之初即完成近億元人民幣天使輪融資，擁有一系列堿基編輯（Base Editing）和先導編輯（Prime Editing）的專利技術，開發(fā)了近200個堿基編輯工具，可以滿足大多數(shù)應用場景的需求。其中一項最核心的堿基編輯技術具備“0脫靶”、高靶向編輯效率和較小尺寸等優(yōu)點，在提高體內和體外基因編輯臨床應用的安全性和有效性上具有顯著優(yōu)勢。
【資料圖】
目前貝斯生物合計已申請及許可十多項堿基編輯和先導編輯專利，其中多項已經(jīng)獲得授權，從而構建了基因編輯平臺的完整專利布局，成為全球屈指可數(shù)的擁有底層基因編輯工具專利技術的公司之一。
基因編輯技術的臨床應用，F(xiàn)DA/NMPA等監(jiān)管部門最關心的是脫靶風險，明確要求把基因編輯的臨床產(chǎn)品的脫靶降低到盡可能低的水平。但CRISPR/Cas9在編輯過程中的DNA雙鏈斷裂會產(chǎn)生染色體結構異常、插入刪除變異（Indel）等突變；傳統(tǒng)的堿基編輯雖然不會產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂，但會在DNA和RNA上產(chǎn)生數(shù)百到數(shù)千個點突變和小Indel脫靶。貝斯生物的“0脫靶”堿基編輯技術從上?？萍即髮W獲得授權，基因編輯領域的旗幟性人物黃行許教授是該編輯技術的發(fā)明人，目前已經(jīng)在多個體內和體外系統(tǒng)驗證了其“0脫靶”和高效靶向編輯的特點。因此，貝斯的編輯技術在臨床應用的安全性方面具有巨大優(yōu)勢。
在核心編輯工具這一穩(wěn)固的地基之上，貝斯著手建立各式各樣的“摩天大廈”。第一棟大廈是堿基編輯/先導編輯的PBMC來源的通用現(xiàn)貨型NK細胞療法產(chǎn)品 （Super-NK）。將基因編輯/堿基編輯推向臨床應用，NK細胞是最安全的應用場景，這是由NK專門清除變異細胞的生物學特征決定的。貝斯生物的科學創(chuàng)始人朱詩國教授在MD Anderson癌癥中心博士后工作期間即開始研究NK細胞，專注于NK細胞腫瘤免疫治療領域超過16年，在國際上率先攻克了NK細胞體外擴增的障礙，是國內最領先的NK領域專家之一。
貝斯的首款Super-NK產(chǎn)品去年已經(jīng)進入IIT臨床試驗階段，是世界上最早進入臨床研究的堿基編輯產(chǎn)品之一。貝斯同時在開發(fā)不同的Super-NK產(chǎn)品，分別針對不同適應癥，可以滿足實體腫瘤、血液腫瘤以及病毒感染疾病等嚴重未被滿足的臨床需求。
第二棟大廈是體內堿基編輯產(chǎn)品。貝斯采用自主開發(fā)的遞送系統(tǒng)遞送“0脫靶”的堿基編輯器，實現(xiàn)了高效的靶向編輯效率，目前正在開展臨床前研究，預計明年IND。
第三棟大廈是依托貝斯專利保護的底層編輯工具的先進性，積極拓展與外部企業(yè)技術授權或合作開發(fā)的新機會。貝斯已經(jīng)和美國一家領先的造血干細胞公司開展合作設立JV，采用貝斯的堿基編輯技術編輯造血干細胞，治療一些嚴重的遺傳疾病。
貝斯生物創(chuàng)始人徐天宏博士表示：非常感謝新老投資人對貝斯生物的認可和支持。貝斯生物成立一年多以來取得了非常快速的發(fā)展，組建了一支在基因編輯和NK細胞研發(fā)，細胞產(chǎn)品生產(chǎn)、工藝開發(fā)、QAQC，臨床研究擁有非常豐富經(jīng)驗的團隊，并在上海浦東金橋建成了可以滿足注冊臨床和早期商業(yè)化生產(chǎn)的GMP生產(chǎn)基地。公司第一個堿基編輯產(chǎn)品已經(jīng)進入IIT臨床研究。希望以本輪融資為契機，進一步加速技術平臺升級，以推動我們FIC創(chuàng)新產(chǎn)品快速的臨床研究，加速細胞與基因編輯藥物的臨床應用和全球化布局。
Great Eagle VC首席投資官James Zhang博士表示：基因編輯技術有廣闊的應用空間，為人類基因疾病的治療和抗癌創(chuàng)新細胞療法帶來了曙光。貝斯生物擁有自主知識產(chǎn)權和準確而高效的基因編輯工具，我們很榮幸能夠領投本次融資，并深信貝斯團隊能為基因編輯領域的發(fā)展和患者治療作出更多的貢獻。
BV百度風投投資副總裁安峰表示：貝斯生物是一家以融合創(chuàng)新技術開發(fā)新型治療產(chǎn)品為策略的公司。在技術平臺方面，公司擁有自主知識產(chǎn)權的堿基編輯和原代免疫細胞工程化兩大技術平臺，實現(xiàn)了關鍵基因編輯技術在全球的FTO，解決了原代細胞產(chǎn)品臨床轉化應用中的產(chǎn)業(yè)化瓶頸；在產(chǎn)品開發(fā)方面，充分發(fā)揮堿基編輯工具相對于傳統(tǒng)病毒在細胞改造方面的優(yōu)勢，以及在體內應用更精準的靶向要求，開發(fā)針對不同適應癥的體外細胞治療和體內基因治療產(chǎn)品，并初步獲得臨床有效性和安全性驗證，處于同行業(yè)領先地位。BV百度風投非常看好公司未來的發(fā)展前景，會持續(xù)支持公司進行技術轉化，實現(xiàn)最優(yōu)的臨床價值。
信熹資本合伙人黃瑋婷表示：貝斯生物是難得的做真正源頭創(chuàng)新的優(yōu)秀團隊，具備全球領先的底層基因編輯能力，擁有高編輯效率、“0脫靶”等技術優(yōu)勢和全球FTO的專利。同時貝斯生物選擇的首個落地場景，即堿基編輯通用型NK細胞（Super-NK）療法在實體腫瘤和血液腫瘤領域有廣大的市場前景。依托于公司在NK細胞領域深厚的理解與經(jīng)驗，我們相信貝斯生物有望真正實現(xiàn)一種低成本、廣譜、安全、有效的現(xiàn)貨通用型創(chuàng)新細胞療法。
廣大匯通投資總監(jiān)王世儀表示：基因編輯和細胞治療在癌癥治療和遺傳病上體現(xiàn)出了優(yōu)秀的潛力，受到業(yè)界廣泛關注。貝斯生物擁有堿基編輯和先導編輯的底層專利，通過基因編輯技術在較短的時間開發(fā)出數(shù)條非常有潛力的NK細胞產(chǎn)品線。廣大匯通一直關注醫(yī)療領域的底層創(chuàng)新，非常高興能成為貝斯生物的合作伙伴，陪伴公司成長為全球化的基因編輯平臺，將基因編輯技術應用在更多的領域。
英國SPARK VC合伙人William Lu表示：貝斯生物的愛國海歸團隊專注堿基編輯和先導編輯核心技術的自主研發(fā)，構建完整的專利平臺布局，參與相關生物技術領域里國家安全能力建設，發(fā)展?jié)摿薮蟆?/p>
華興資本投資銀行事業(yè)部聯(lián)席總裁謝屹璟表示：基因編輯和基因治療不僅是近年來全球生物技術創(chuàng)新的核心賽道，也是一項“卡脖子”的底層專利生物技術，中國企業(yè)一直嘗試突破外國的專利封鎖，構筑起自身的基因編輯原創(chuàng)專利壁壘。我們非常高興能與貝斯生物合作，我們堅信公司的堿基編輯和先導編輯技術平臺能夠引領全球下一代基因編輯工具底層創(chuàng)新，也期待公司基于高效安全的編輯技術與獨具特色的適應癥選擇所構建的多條管線能夠快速取得臨床突破，造福更多患者。
