近日，全球領(lǐng)先的堿基編輯及先導(dǎo)編輯公司貝斯生物宣布完成了數(shù)千萬美元A1輪融資，由香港Great Eagle VC領(lǐng)投，BV百度風(fēng)投、信熹資本、廣大匯通、英國SPARK VC等機(jī)構(gòu)跟投，現(xiàn)有股東弘暉基金持續(xù)追加投資，華興資本擔(dān)任獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問。
本輪融資將用于推進(jìn)公司包括通用現(xiàn)貨型Super-NK產(chǎn)品和體內(nèi)編輯療法在內(nèi)的多個(gè)堿基編輯治療管線進(jìn)入IND申報(bào)和臨床試驗(yàn)階段，并持續(xù)發(fā)揮公司堿基編輯底層專利工具和先導(dǎo)編輯專利工具的優(yōu)勢，不斷拓寬合作應(yīng)用場景。本次融資后，Great Eagle VC 首席投資官James Zhang 博士將加入貝斯生物董事會(huì)。
貝斯生物的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)成員早年從斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院、貝勒醫(yī)學(xué)院、MD Anderson癌癥中心等國內(nèi)外知名生物醫(yī)學(xué)科研機(jī)構(gòu)博士畢業(yè)后，分別在基因編輯、NK細(xì)胞、免疫細(xì)胞研發(fā)和CMC、運(yùn)營管理、臨床和投融資等領(lǐng)域有20到30年的經(jīng)驗(yàn)，成功負(fù)責(zé)過中美多個(gè)免疫細(xì)胞產(chǎn)品的IND和NDA。公司在2021年4月成立之初即完成近億元人民幣天使輪融資，擁有一系列堿基編輯（Base Editing）和先導(dǎo)編輯（Prime Editing）的專利技術(shù)，開發(fā)了近200個(gè)堿基編輯工具，可以滿足大多數(shù)應(yīng)用場景的需求。其中一項(xiàng)最核心的堿基編輯技術(shù)具備“0脫靶”、高靶向編輯效率和較小尺寸等優(yōu)點(diǎn)，在提高體內(nèi)和體外基因編輯臨床應(yīng)用的安全性和有效性上具有顯著優(yōu)勢。
【資料圖】
目前貝斯生物合計(jì)已申請(qǐng)及許可十多項(xiàng)堿基編輯和先導(dǎo)編輯專利，其中多項(xiàng)已經(jīng)獲得授權(quán)，從而構(gòu)建了基因編輯平臺(tái)的完整專利布局，成為全球屈指可數(shù)的擁有底層基因編輯工具專利技術(shù)的公司之一。
基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用，F(xiàn)DA/NMPA等監(jiān)管部門最關(guān)心的是脫靶風(fēng)險(xiǎn)，明確要求把基因編輯的臨床產(chǎn)品的脫靶降低到盡可能低的水平。但CRISPR/Cas9在編輯過程中的DNA雙鏈斷裂會(huì)產(chǎn)生染色體結(jié)構(gòu)異常、插入刪除變異（Indel）等突變；傳統(tǒng)的堿基編輯雖然不會(huì)產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂，但會(huì)在DNA和RNA上產(chǎn)生數(shù)百到數(shù)千個(gè)點(diǎn)突變和小Indel脫靶。貝斯生物的“0脫靶”堿基編輯技術(shù)從上?？萍即髮W(xué)獲得授權(quán)，基因編輯領(lǐng)域的旗幟性人物黃行許教授是該編輯技術(shù)的發(fā)明人，目前已經(jīng)在多個(gè)體內(nèi)和體外系統(tǒng)驗(yàn)證了其“0脫靶”和高效靶向編輯的特點(diǎn)。因此，貝斯的編輯技術(shù)在臨床應(yīng)用的安全性方面具有巨大優(yōu)勢。
在核心編輯工具這一穩(wěn)固的地基之上，貝斯著手建立各式各樣的“摩天大廈”。第一棟大廈是堿基編輯/先導(dǎo)編輯的PBMC來源的通用現(xiàn)貨型NK細(xì)胞療法產(chǎn)品 （Super-NK）。將基因編輯/堿基編輯推向臨床應(yīng)用，NK細(xì)胞是最安全的應(yīng)用場景，這是由NK專門清除變異細(xì)胞的生物學(xué)特征決定的。貝斯生物的科學(xué)創(chuàng)始人朱詩國教授在MD Anderson癌癥中心博士后工作期間即開始研究NK細(xì)胞，專注于NK細(xì)胞腫瘤免疫治療領(lǐng)域超過16年，在國際上率先攻克了NK細(xì)胞體外擴(kuò)增的障礙，是國內(nèi)最領(lǐng)先的NK領(lǐng)域?qū)＜抑弧?/p>
貝斯的首款Super-NK產(chǎn)品去年已經(jīng)進(jìn)入IIT臨床試驗(yàn)階段，是世界上最早進(jìn)入臨床研究的堿基編輯產(chǎn)品之一。貝斯同時(shí)在開發(fā)不同的Super-NK產(chǎn)品，分別針對(duì)不同適應(yīng)癥，可以滿足實(shí)體腫瘤、血液腫瘤以及病毒感染疾病等嚴(yán)重未被滿足的臨床需求。
第二棟大廈是體內(nèi)堿基編輯產(chǎn)品。貝斯采用自主開發(fā)的遞送系統(tǒng)遞送“0脫靶”的堿基編輯器，實(shí)現(xiàn)了高效的靶向編輯效率，目前正在開展臨床前研究，預(yù)計(jì)明年IND。
第三棟大廈是依托貝斯專利保護(hù)的底層編輯工具的先進(jìn)性，積極拓展與外部企業(yè)技術(shù)授權(quán)或合作開發(fā)的新機(jī)會(huì)。貝斯已經(jīng)和美國一家領(lǐng)先的造血干細(xì)胞公司開展合作設(shè)立JV，采用貝斯的堿基編輯技術(shù)編輯造血干細(xì)胞，治療一些嚴(yán)重的遺傳疾病。
貝斯生物創(chuàng)始人徐天宏博士表示：非常感謝新老投資人對(duì)貝斯生物的認(rèn)可和支持。貝斯生物成立一年多以來取得了非?？焖俚陌l(fā)展，組建了一支在基因編輯和NK細(xì)胞研發(fā)，細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)、工藝開發(fā)、QAQC，臨床研究擁有非常豐富經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，并在上海浦東金橋建成了可以滿足注冊臨床和早期商業(yè)化生產(chǎn)的GMP生產(chǎn)基地。公司第一個(gè)堿基編輯產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入IIT臨床研究。希望以本輪融資為契機(jī)，進(jìn)一步加速技術(shù)平臺(tái)升級(jí)，以推動(dòng)我們FIC創(chuàng)新產(chǎn)品快速的臨床研究，加速細(xì)胞與基因編輯藥物的臨床應(yīng)用和全球化布局。
Great Eagle VC首席投資官James Zhang博士表示：基因編輯技術(shù)有廣闊的應(yīng)用空間，為人類基因疾病的治療和抗癌創(chuàng)新細(xì)胞療法帶來了曙光。貝斯生物擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和準(zhǔn)確而高效的基因編輯工具，我們很榮幸能夠領(lǐng)投本次融資，并深信貝斯團(tuán)隊(duì)能為基因編輯領(lǐng)域的發(fā)展和患者治療作出更多的貢獻(xiàn)。
BV百度風(fēng)投投資副總裁安峰表示：貝斯生物是一家以融合創(chuàng)新技術(shù)開發(fā)新型治療產(chǎn)品為策略的公司。在技術(shù)平臺(tái)方面，公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯和原代免疫細(xì)胞工程化兩大技術(shù)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了關(guān)鍵基因編輯技術(shù)在全球的FTO，解決了原代細(xì)胞產(chǎn)品臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用中的產(chǎn)業(yè)化瓶頸；在產(chǎn)品開發(fā)方面，充分發(fā)揮堿基編輯工具相對(duì)于傳統(tǒng)病毒在細(xì)胞改造方面的優(yōu)勢，以及在體內(nèi)應(yīng)用更精準(zhǔn)的靶向要求，開發(fā)針對(duì)不同適應(yīng)癥的體外細(xì)胞治療和體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，并初步獲得臨床有效性和安全性驗(yàn)證，處于同行業(yè)領(lǐng)先地位。BV百度風(fēng)投非?？春霉疚磥淼陌l(fā)展前景，會(huì)持續(xù)支持公司進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)化，實(shí)現(xiàn)最優(yōu)的臨床價(jià)值。
信熹資本合伙人黃瑋婷表示：貝斯生物是難得的做真正源頭創(chuàng)新的優(yōu)秀團(tuán)隊(duì)，具備全球領(lǐng)先的底層基因編輯能力，擁有高編輯效率、“0脫靶”等技術(shù)優(yōu)勢和全球FTO的專利。同時(shí)貝斯生物選擇的首個(gè)落地場景，即堿基編輯通用型NK細(xì)胞（Super-NK）療法在實(shí)體腫瘤和血液腫瘤領(lǐng)域有廣大的市場前景。依托于公司在NK細(xì)胞領(lǐng)域深厚的理解與經(jīng)驗(yàn)，我們相信貝斯生物有望真正實(shí)現(xiàn)一種低成本、廣譜、安全、有效的現(xiàn)貨通用型創(chuàng)新細(xì)胞療法。
廣大匯通投資總監(jiān)王世儀表示：基因編輯和細(xì)胞治療在癌癥治療和遺傳病上體現(xiàn)出了優(yōu)秀的潛力，受到業(yè)界廣泛關(guān)注。貝斯生物擁有堿基編輯和先導(dǎo)編輯的底層專利，通過基因編輯技術(shù)在較短的時(shí)間開發(fā)出數(shù)條非常有潛力的NK細(xì)胞產(chǎn)品線。廣大匯通一直關(guān)注醫(yī)療領(lǐng)域的底層創(chuàng)新，非常高興能成為貝斯生物的合作伙伴，陪伴公司成長為全球化的基因編輯平臺(tái)，將基因編輯技術(shù)應(yīng)用在更多的領(lǐng)域。
英國SPARK VC合伙人William Lu表示：貝斯生物的愛國海歸團(tuán)隊(duì)專注堿基編輯和先導(dǎo)編輯核心技術(shù)的自主研發(fā)，構(gòu)建完整的專利平臺(tái)布局，參與相關(guān)生物技術(shù)領(lǐng)域里國家安全能力建設(shè)，發(fā)展?jié)摿薮蟆?/p>
華興資本投資銀行事業(yè)部聯(lián)席總裁謝屹璟表示：基因編輯和基因治療不僅是近年來全球生物技術(shù)創(chuàng)新的核心賽道，也是一項(xiàng)“卡脖子”的底層專利生物技術(shù)，中國企業(yè)一直嘗試突破外國的專利封鎖，構(gòu)筑起自身的基因編輯原創(chuàng)專利壁壘。我們非常高興能與貝斯生物合作，我們堅(jiān)信公司的堿基編輯和先導(dǎo)編輯技術(shù)平臺(tái)能夠引領(lǐng)全球下一代基因編輯工具底層創(chuàng)新，也期待公司基于高效安全的編輯技術(shù)與獨(dú)具特色的適應(yīng)癥選擇所構(gòu)建的多條管線能夠快速取得臨床突破，造福更多患者。
